实时：合源生物赫基仑赛上市申请获受理 适应症针对急性淋巴细胞白血病

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12月15日，丁香园Insight数据库显示，合源生物靶向CD19靶点的CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)赫基仑赛注射液上市申请获国家药监局受理，并拟纳入优先审评审批，用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病。当前，国内尚未有针对该适应症的CAR-T疗法获批上市。

合源生物的赫基仑赛注射液是中国白血病治疗领域首个获得新药上市申请受理并有望首个获批的CAR-T细胞治疗产品，也是有望首个获批的中国全自主研发的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。据合源生物官网信息显示，赫基仑赛注射液在成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病注册临床研究中，细胞药物生产成功率达到100%，并已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物”认定和美国食药监局(FDA)“孤儿药”资格认定。合源生物表示，即将向FDA递交新药临床试验申请。

此次国家药监局受理赫基仑赛注射液的新药上市申请，是基于赫基仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的单臂、开放、多中心关键性临床研究结果。研究显示，赫基仑赛注射液针对该病患者显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性，总体缓解率达82.1%，无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。在今年12月12日进行的第64届美国血液学年会上，合源生物以大会口头报告的形式向全球发布这一关键性临床研究数据。

除上述适应症外，合源生物也已启动针对儿童及青少年(3-18周岁)人群的注册临床研究，该研究在今年8月获CDE临床试验默示许可。

CAR-T疗法是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。近年来，CAR-T疗法治疗肿瘤正逐渐成为肿瘤免疫治疗的一个新领域。2013年，第一个“CAR-T”细胞由美国国家癌症研究所合成，在过去的几年时间里，包括新基医药和诺华在内的国际制药巨头以及国内南京传奇、复星凯特、药明巨诺、科济生物、深圳普瑞金、蓝鸟生物、信达生物、合源生物等20余家公司在布局CAR-T疗法的开发。中国境内已上市的CAR-T疗法包括复星凯特的奕凯达(阿基仑赛注射液)和上海药明巨诺的倍诺达(瑞基奥仑赛注射液)。

智慧芽全球新药情报库数据显示，截至12月15日，全球开展的CAR-T临床试验数量达到2035条，其中在中国开展的有1096条，占比达到53.86%。在靶向CD19的CAR-T疗法研究中，全球开展的临床试验有1110条，在中国有620条数据。

丁香园Insight数据库显示，截至目前，全球共有6款靶向CD19的CAR-T疗法获批上市，分别为药明巨诺的瑞基奥仑赛、美国Kite Pharma公司(吉利德旗下公司)/复星凯特的阿基仑赛、百时美施贵宝的利基迈仑赛、吉利德的brexucabtagene autoleucel(复星凯特引进，代号FKC889)、印度Immuneel Therapeutics公司的ARI-0001.从获批适应症来看，上述六款靶向CD19的CAR-T疗法中，ARI-0001获批适应症为急性淋巴细胞白血病，brexucabtagene autoleucel获批适应症中，除套细胞淋巴瘤外，还有前体B细胞淋巴细胞白血病，其余四款获批适应症均针对不同类型的淋巴瘤。

华创证券研报指出，对CAR-T疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。

（文章来源：新京报）